Angliában is elérhetővé vált az Enhertu egyes emlőrákos betegeknek

Az angliai állami egészségügyi rendszerben, az NHS-ben már felírható az Enhertu nevű gyógyszer a HER2-low típusú, gyógyíthatatlan emlőrák egy meghatározott betegcsoportjának. A BBC beszámolója szerint a változás évente körülbelül ezer nőt érinthet Angliában.

A készítményről közölt adatok szerint átlagosan csaknem hét hónappal hosszabbíthatja meg az életet, bár az egyéni eredmények jelentősen eltérhetnek: egyes betegek esetében akár három évnyi többletidőről is beszámoltak. Ez nem ígéret és nem minden érintettre egyformán alkalmazható eredmény, de jól mutatja, miért vált a gyógyszer hozzáférhetősége hosszú kampányok tárgyává.

Kik számára nyílhat meg a kezelés?

A döntés a HER2-low emlőrákkal élőkre vonatkozik. Ez a forrásban megjelölt, a daganat HER2-jellemzője alapján elkülönített csoport; a kezelésre való alkalmasságot nem maga a megnevezés, hanem az orvosi vizsgálatok és a kezelőcsapat döntése határozza meg.

Az Enhertu mostani angliai elérhetősége olyan betegeket érint, akiknek a betegsége áttétes, vagyis a kiindulási helyén túl más szervekre is átterjedt. Kate Wills, az ügy egyik nyilvánosan megszólaló érintettje például 51 éves, HER2-low áttétes emlőrákja a csontjaira és a tüdejére is átterjedt.

Wills számára a döntés személyes jelentőségét az adja, hogy korábban tudta: létezik számára szóba jöhető kezelés, az NHS-en keresztül mégsem férhet hozzá. A BBC-nek arról beszélt, hogy a negyedik stádiumú rák mellett különösen nehéz megőrizni a reményt. Két gyermeke még tinédzser, illetve fiatal felnőtt, ő pedig eredetileg azt tűzte ki célul, hogy megérje, amíg a kisebbik befejezi az iskolát.

Mi változott két év elutasítás után?

A NICE, vagyis az angliai egészségügyi technológiákat értékelő intézet 2024-ben még arra jutott, hogy az Enhertu nem nyújt megfelelő ár-érték arányt az NHS számára. Azóta betegek és civil szervezetek kampányoltak a szélesebb hozzáférésért.

Skóciában a gyógyszer 2023 óta elérhető az állami rendszerben, és a BBC szerint 26 másik európai országban is hozzáférhető. Angliában mostantól az orvosok felírhatják. Walesben a beszámoló idején rövidesen várható volt a követés, Észak-Írországban pedig az orvosok már a hivatalos jóváhagyási folyamat lezárása előtt is felírhatják a készítményt.

A fordulat hátterében a BBC értesülése szerint nem az áll, hogy a gyártók, a Daiichi Sankyo és az AstraZeneca érdemben csökkentették volna az árat. A változást nagyrészt a brit–amerikai kereskedelmi megállapodáshoz kapcsolódó új keret hozta: az Egyesült Királyság 25 százalékkal többet vállalt gyógyszerekre költeni.

A háttér röviden

A NICE a gyógyszereket nem pusztán aszerint vizsgálja, hogy meghosszabbítják-e a túlélést. Azt is mérlegeli, mennyi és milyen minőségű életidőt adhatnak, illetve mindez mennyibe kerül a közfinanszírozásnak. Ennek egyik eszköze a QALY, a minőséggel korrigált életév.

Egyszerűbben: ez a mutató az életidő hosszát és az életminőséget együtt próbálja számításba venni. A NICE-nál az egy QALY-ra jutó felső finanszírozási küszöb 30 ezer fontról 35 ezer fontra emelkedett. Augusztus végén az intézet az életminőség mérésének módszerét is árnyaltabbá tette. A két módosítás együtt elegendő volt ahhoz, hogy az Enhertu értékelése megváltozzon.

Helen Knight, a NICE gyógyszerértékelési igazgatója úgy fogalmazott: örül annak, hogy egy kereskedelmi megoldás nyomán a kezelés elérhetővé válhat Angliában. Ugyanakkor azt is elismerte, hogy a döntés sok család számára túl későn született meg. A NICE feladata szerinte az, hogy az új gyógyszerek hasznát mérlegelje, miközben más alapvető betegellátásokra is maradjon forrás.

A hozzáférés késlekedésének emberi ára

A Breast Cancer Now jótékonysági szervezet szerint a kampányolók kitartása eredményt hozott, de a késlekedés alatt ezrek maradtak ki a hozzáférésből, és sokan meghaltak. Claire Rowney vezérigazgató ezért a döntést egyszerre nevezte jelentős eredménynek és fájdalmasan megkésett lépésnek.

Kate Wills egyik barátja, Jeannie Ambrose két éve, 53 évesen még maga is a kezelésért kampányolt. Akkor arról beszélt, hogy a családjával és a barátaival töltött időre szeretne figyelni, nem arra, hogy a számára elérhető terápiáért harcoljon. Ambrose idén januárban meghalt.

Wills számára az új lehetőség ezért örömteli és keserű egyszerre. A gyógyszer nem változtatja meg a betegség súlyosságát, és a forrás sem állítja, hogy minden páciensnél azonos előnyt jelentene. Mégis olyan kezelési opciót tesz hozzáférhetővé, amelyet ő korábban szinte elérhető közelségben érzett, mégsem kaphatott meg.

A történet tétje túlmutat egyetlen készítményen: azt mutatja meg, hogy egy közfinanszírozott rendszerben a gyógyszerhaszon, az ár és az életminőség számításai közvetlenül befolyásolják, mikor jut el egy kezelés a betegekhez. Az Enhertu ügyében Angliában most változott meg ez a mérleg.